周一，Krystal Biotech 宣布通过出售超 170 万股股票（ 每股 92.50 美元 ）获得了 1.6 亿美元融资 ，本轮融资由Avoro Capital Advisors 和 Redmile Group 领投，Braidwell LP 和 Frazier Life Sciences 跟投。

受此消息影响， Krystal Biotech周一股价大涨22% 。目前，Krystal Biotech市值达到 24.8亿美元 。

而就在前几天，美国FDA批准了其基因疗法 Vyjuvek （beremagene geperpavec）上市，用于 治疗营养不良性大疱性表皮松解症 （DEB）。这款基因疗法的获批斩获了多项“第一”，它不仅是首个FDA批准的外用基因疗法，也是首款可重复给药的基因疗法，更是首款获批治疗DEB的基因疗法。

Vyjuvek每瓶定价为 24,250美元 ，平均每位患者每年使用26瓶。Krystal 表示，这意味着每位患者的治疗费用约为631,000美元/年，经过政府强制折扣后为485,000美元。

Vyjuvek是一款使用单纯疱疹病毒（HSV）载体的基因疗法 ，旨在为患者的皮肤细胞提供两个COL7A1基因的正常拷贝，生成功能性VII型胶原蛋白（COL7）蛋白，针对导致疾病的根本机制进行治疗。它的上市也代表着基于非腺相关病毒（AAV）载体基因疗法的开发取得了关键性进展。

Krystal表示 Vyjuvek预计于2023年第三季度才上市 ，同时该药将于2024年在欧洲推出，2025年在日本推出。Krystal预计全球市场规模将超过7.5亿美元，并预计在上市时的毛利率为90％，并在接下来的几年内逐渐增长。

Krish Krishnan, Krystal Biotech CEO

Krystal 首席执行官Krish Krishnan 表示：“此次融资加上 Krystal现有流动资产3.83亿美元，不仅能够为 Vyjuvek 的推出提供资金，推进公司的研发管线，而且足够支撑公司运营到2026年底。”

Krystal Biotech是一家美国皮肤病基因治疗方法研发商，公司主要从事皮肤疾病的基因治疗方法的研发，公司研发了“STAR-D平台”，用于提供罕见皮肤病治疗方案。该公司计划利用其平台扩展其产品用途，未来涵盖其他皮肤病适应症。

Krystal Biotech研发管线